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Maladie de Charcot : après la déception, comment relancer les essais ?

Maladie de Charcot : après la déception, comment relancer les essais ?

Les patients atteints de la maladie de Charcot sont condamnés à une paralysie progressive qui gagne l’ensemble du corps. Photo d’illustration Bigstock

Après des décennies de recherche, les malades de Charcot restent quasiment sans traitement. L’un d’eux, qui avait suscité beaucoup d’espoirs, s’est finalement révélé inefficace, relançant les spéculations sur les meilleures pistes contre cette maladie qui enferme progressivement le patient dans son corps.

« On a eu 30 ans d’essais (et) tous ont été négatifs », a résumé fin avril le neurologue français Philippe Couratier lors d’un colloque consacré à cette maladie, également nommée sclérose latérale amyotrophique (SLA).

« N’imaginez pas qu’on est insensible au fait qu’on se prenne échec sur échec. Quand on en est au quarantième ou au cinquantième, c’est un peu dur à porter », a-t-il lancé devant un public qui comptait plusieurs patients. Ces derniers sont condamnés à une paralysie progressive qui gagne l’ensemble du corps et aboutit au décès en quelques années : trois à cinq en moyenne.

Comme nombre de pathologies neurologiques, en premier lieu la maladie d’Alzheimer, les traitements sont quasiment inexistants malgré des décennies de recherche.

Le Pr Couratier s’est exprimé dans un contexte rendu particulièrement douloureux par l’échec d’un traitement sur lequel les patients comptaient beaucoup : le Relyvrio, du laboratoire américain Amylyx. Ce médicament a donné des résultats jugés prometteurs dans de premières études sur un nombre réduit de patients. Sans qu’il soit question de guérir la maladie, ces essais ont laissé croire à la possibilité de donner aux malades quelques précieux mois de plus.

Retour à la case départ ?

Sur cette base, les autorités sanitaires américaines l’ont approuvé en 2022. Mais cette décision, prise sous une forte pression des associations de patients, a été loin de susciter l’unanimité, nombre de neurologues la jugeant prématurée.

De fait, Amylyx a annoncé en début d’année qu’un essai plus large s’était soldé par des résultats négatifs et, dans la foulée, a logiquement retiré du marché son traitement.

En France, l’agence du médicament ANSM venait de l’autoriser, imposant certes des conditions bien plus restrictives qu’aux États-Unis, mais se montrant plus ouverte aux associations de patients que son homologue européenne, l’EMA, qui leur a opposé une fin de non-recevoir.

A-t-on indûment suscité l’espoir des patients ? En approuvant un traitement sans base assez solide, abaisse-t-on les standards susceptibles d’aboutir un jour à des médicaments réellement efficaces ?

« Au moment où les décisions ont été prises, l’approbation par l’ANSM était fondée », assure le professeur Claude Desnuelle, pour qui il était « légitime » de penser que les premiers résultats seraient confirmés par une étude ultérieure.

Mais « nous regrettons profondément que les espoirs soulevés ne soient pas confirmés », admet le Pr Desnuelle, vice-président de l’Association pour la recherche sur la SLA (Arsla).

Difficile pour les associations de ne pas ressentir cet échec comme un retour à la case départ, même si les avancées ne sont pas totalement inexistantes en matière de traitements.

Paysage clinique complexe

L’un d’eux, notamment, a été récemment approuvé en Europe par l’EMA. Il s’agit du Qalsody, développé par le laboratoire Biogen à partir d’une molécule baptisée tofersen. Seulement, ce traitement ne concerne qu’une infime partie des malades (moins de 2 %) qui sont atteints d’une forme génétique bien particulière de la maladie.

Ce médicament, en effet, agit en rectifiant l’action du gène incriminé. Il semble en mesure de ralentir la progression de la maladie, voire chez certains patients de l’interrompre temporairement, même si ce dernier point est encore loin d’être confirmé.

Malgré le petit nombre de patients concernés, ces bons résultats suscitent l’espoir des neurologues car ils valident l’intérêt des thérapies dites géniques face aux formes héréditaires de la maladie, ouvrant potentiellement la voie à d’autres succès.

Reste que ces formes sont nettement minoritaires : à peine plus d’un malade sur dix. Les autres sont atteints de formes dites sporadiques, dont on ignore largement les facteurs de risque.

Quelles réponses thérapeutiques leur apporter ? La question est d’autant plus complexe que la maladie de Charcot varie beaucoup selon les patients : âge d’apparition, vitesse d’évolution, présence de problèmes cognitifs...

Ce paysage clinique complexe explique, pour plusieurs spécialistes, les difficultés de la recherche. Celle-ci, selon eux, devrait mieux identifier les différences entre patients.

« Ce qu’on sait maintenant, c’est qu’il n’y a pas une SLA, mais des SLA, conclut Claude Desnuelle. Il ne faut pas s’attendre à un traitement unique. »

Julien DURY/AFP

Après des décennies de recherche, les malades de Charcot restent quasiment sans traitement. L’un d’eux, qui avait suscité beaucoup d’espoirs, s’est finalement révélé inefficace, relançant les spéculations sur les meilleures pistes contre cette maladie qui enferme progressivement le patient dans son corps.« On a eu 30 ans d’essais (et) tous ont été négatifs », a...
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