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Médecine Nouveau succès de la thérapie génique pour deux « bébés-bulles »

La thérapie génique a rencontré un nouveau succès dans le traitement de deux bébés affectés d’un grave déficit immunitaire héréditaire les obligeant à vivre dans une « bulle » stérile pour éviter les microbes, rapportent une équipe de chercheurs internationaux dans la revue américaine Science à paraître vendredi. Ces chercheurs italiens et israéliens ont ajouté une étape à la méthode mise au point en 2000 par une équipe française qui avait abouti aux premières guérisons de bébés affectés d’immunodéficience combinée sévère (DICS). La maladie, caractérisée par l’absence totale de cellules de défense, laisse l’enfant à la merci des infections, provoquant sa mort en l’absence de greffe de moelle osseuse ou de l’abri en chambre stérile. Dans ce dernier cas, les deux enfants traités, âgés respectivement de sept mois et deux ans et demi, étaient affectés d’une forme de la maladie appelée ADA-DICS, un déficit de l’enzyme ADA nécessaire à la production de cellules immunitaires.
La thérapie génique a rencontré un nouveau succès dans le traitement de deux bébés affectés d’un grave déficit immunitaire héréditaire les obligeant à vivre dans une « bulle » stérile pour éviter les microbes, rapportent une équipe de chercheurs internationaux dans la revue américaine Science à paraître vendredi. Ces chercheurs italiens et israéliens ont ajouté une étape à la méthode mise au point en 2000 par une équipe française qui avait abouti aux premières guérisons de bébés affectés d’immunodéficience combinée sévère (DICS). La maladie, caractérisée par l’absence totale de cellules de défense, laisse l’enfant à la merci des infections, provoquant sa mort en l’absence de greffe de moelle osseuse ou de l’abri en chambre stérile. Dans ce dernier cas, les deux enfants traités, âgés...