On l’appelle familièrement le «gardien du génome» et ceci parce qu’en cancérologie il est reconnu pour son rôle de suppresseur tumoral. À l’heure actuelle, le gène P53 est porteur des plus grands espoirs en matière de thérapie génique. À la lumière des recherches accomplies, il a été constaté que cinquante pour cent des cancers contiennent un gène P53 défectueux. Soit unique, soit associé à d’autres anomalies génétiques. Cette découverte est en train d’orienter les essais thérapeutiques en France et aux États-Unis et, selon toute probabilité, dans d’autres capitales aussi où la recherche s’active autour de la thérapie génique. Pour ne pas alimenter, toutefois, des illusions en créant de faux espoirs, la discrétion la plus rigoureuse est observée concernant les recherches et les résultats obtenus en attendant leur aboutissement final. Mais déjà, à travers les communications faites au cours des congrès, les observations publiées dans la presse spécialisée et certaines études parues, les espoirs se concrétisent. Dans le combat contre la vorace maladie de ce siècle, le cancer, la thérapie génique pourrait un jour apporter une arme efficace. Et il en est de même pour d’autres maladies, aussi, également néfastes. Au stade actuel de la recherche, le but de la thérapie génique consiste à réintroduire le gène P53 dans les cellules de la tumeur cancéreuse pour stopper la multiplication anarchique des cellules. Les premiers essais (phase1) ont eu lieu aux États-Unis auprès de patients atteints de cancers aux poumons, à la tête et au cou. La thérapie n’est pas exempte de toxicité, et la tolérance des malades, soumis généralement à des traitements préalables éprouvants, n’est pas sans limites. D’autant plus que les patients, sur lesquels ces essais thérapeutiques ont été testés, se trouvaient dans un stade très avancé de leur maladie. L’application de cette thérapeutique génique innovatrice représentait, effectivement, pour cette centaine d’individus, une dernière chance. Aucune toxicité à signaler Pour le bonheur des chercheurs et l’avenir de l’humanité, le traitement génique en question s’est avéré libre de toute toxicité! Unique inconvénient, quelques douleurs au niveau de l’endroit de l’injection! Transporté par un adénovirus modifié, le P53 s’est acquitté très correctement de sa mission éliminatrice, une fois introduit dans la cellule tumorale. Réintroduit dans la cellule atteinte, il a mis de l’ordre à l’anarchie surproductrice. Il est à signaler qu’aux États-Unis, au sein de l’Institut national du cancer (NIH), existe un comité, le «Recombinant Advisory Committee», qui joue le rôle d’une véritable cellule d’investigation policière. Il exige (et il est investi de ce droit) «que tous les effets indésirables de chaque expérience» lui soit rapportés méticuleusement. Ce service, on le devine, représente un garde-fou indispensable, un véritable bouclier contre l’enthousiasme, parfois intempestif, des chercheurs entraînés quelquefois à crier victoire très tôt. Or, au cours des expériences du P53, le redoutable Recombinant Advisory Committee a émis un communiqué très favorable, donnant ainsi le feu vert à la poursuite des travaux: «Cette thérapie génique a porté ses fruits, puisque nous avons effectivement observé une nette diminution de la masse tumorale chez 10 à 15% des malades». Confirmant ainsi le constat de la direction des essais cliniques, le RAC accordait implicitement son appui à cette recherche, jugée fructueuse. Les essais phase II Cette phase, toujours en cours, doit maintenant mesurer l’efficacité du traitement génique, ses effets immédiats et retardés, son innocuité dans le temps et ses éventuelles limites. Si les résultats de ces vérifications s’avèrent positifs, la phase III des essais s’appliquera à la comparaison de l’efficacité du traitement génique à celle des autres traitements appliqués jusqu’à présent. On murmure dans les couloirs, cependant, qu’un laboratoire ayant développé déjà la stratégie thérapeutique génique à base de P53 (Schering Plough), des divergences d’intérêts pourraient surgir, compte tenu de l’enjeu colossal que représenteraient les brevets (un milliard de dollars d’après les estimations). Mais au-delà de ces calculs sordides et ces batailles de gros sous, cette dernière année du siècle entrevoit pour la première fois une lueur d’espérance nouvelle dans l’âpre combat contre le cancer. Il est à souhaiter que le duel d’argent entre firmes concurrentes ne retarde pas la mise en train des thérapies capables d’épargner beaucoup de souffrances et sauver des vies humaines.
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