La FDA approuve le premier essai clinique sur cellules souches embryonnaires

Une première aux États-Unis. Il y a quelques jours, l'Agence américaine des médicaments (FDA) vient d'autoriser le premier essai clinique d'une thérapie sur des cellules souches embryonnaires. Cet essai, de phase 1, sera conduit par « la société Geron Corporation pour traiter des patients souffrant de graves lésions de la moelle épinière », a ainsi expliqué Susan Cruzan, une porte-parole de la FDA.
Un essai de phase I est conduit sur un petit nombre de patients afin d'évaluer la tolérance pour l'homme d'une thérapie innovante.
« L'accord permet à Geron de lancer la première étude au monde sur l'homme utilisant une thérapie basée sur l'utilisation de cellules souches embryonnaires humaines », a indiqué la société dans un communiqué.
Baptisé GRNOPC1, l'essai a pour objectif d'injecter sur des volontaires paralysés des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, dans l'espoir qu'elles puissent régénérer les cellules nerveuses endommagées et, potentiellement, permettre à la personne paralysée de retrouver la sensibilité et la faculté de mouvement.
La société a indiqué qu'elle avait soumis à la FDA un dossier de 21 000 pages pour appuyer sa demande d'autorisation, arguant que la thérapie avait montré son efficacité sur des souris et des rats.

Outils exceptionnels pour la recherche
Les cellules souches embryonnaires peuvent se différencier pour produire tous les types de cellules humaines (sanguines, nerveuses, musculaires...), une spécificité qui en fait des outils exceptionnels pour la recherche.
Certaines des cellules humaines sont dites « souches » parce qu'elles sont à l'origine de toutes les autres, avec la capacité de se reproduire à vie sans se modifier.
Les cellules souches dites adultes servent au renouvellement des tissus. Présentes en très petit nombre dans tous les tissus de l'organisme, leur rôle est de régénérer le tissu auquel elles
appartiennent.
Les cellules souches embryonnaires proviennent de l'embryon humain aux tous premiers stades de son développement (5-6 jours), le blastocyste. Capables de donner naissance à plus de 200 types de tissus différents, elles sont dites
pluripotentes.
Leur capacité à se différencier en tout type de cellules humaines en fait un enjeu essentiel de la thérapie cellulaire et de la médecine « régénératrice ». Mais leur potentiel se heurte à des questions éthiques, puisque l'embryon sur lequel elles sont prélevées est détruit.
En pratique, elles peuvent être prélevées sur des embryons dits « surnuméraires », conçus in vitro dans le cadre d'une assistance médicale à la procréation, mais n'étant plus destinés à aboutir à une naissance.
Les cellules souches pluripotentes induites, ou iPS (Induced Pluripotent Stem Cells), sont une alternative prometteuse aux cellules souches embryonnaires, qui pourrait apporter une réponse aux problèmes éthiques. Elles partagent les propriétés des cellules souches embryonnaires, mais sont issues de la reprogrammation du noyau de cellules différenciées adultes.
De nombreux chercheurs estiment cependant que les deux pistes doivent continuer à être explorées, des incertitudes demeurant sur l'évolution des iPS.