Une greffe de cellules souches, espoir contre la sclérodermie

Une greffe de cellules souches est plus efficace que le traitement existant pour prolonger la vie de malades atteints d'une forme sévère de sclérodermie, une grave maladie auto-immune rare qui affecte près de 2,5 millions de personnes dans le monde, principalement les femmes en âge de procréer. C'est ce qui ressort d'une étude clinique financée par les Instituts nationaux américains de la santé (NIH) et dont les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine, rapporte l'AFP.
« La sclérodermie durcit la peau et affecte les tissus conjonctifs », précise le Dr Keith Sullivan, professeur de médecine et de thérapie cellulaire à l'Université américaine de Duke, en Caroline du Nord. « Dans sa forme la plus sévère, la maladie conduit à un dysfonctionnement mortel d'organes, le plus souvent les poumons, ajoute-t-il. Pour ces cas sévères, le traitement conventionnel n'a aucune efficacité à long terme, d'où la nécessité de trouver de nouvelles approches thérapeutiques. »
Cet essai clinique a été mené avec trente-six patients sélectionnés au hasard dans vingt-six centres hospitaliers universitaires aux État-Unis et au Canada pour recevoir une greffe de cellules souches provenant de leur propre sang. Avant cela, ces malades ont subi une chimiothérapie à fortes doses suivie d'un traitement radiologique pour détruire la totalité de leur système immunitaire défaillant. Les patients ont ensuite été perfusés avec leurs cellules souches après que celles-ci eurent été traitées pour éliminer les cellules immunitaires défaillantes.
Un groupe témoin de trente-neuf autres malades atteints également d'une forme sévère de sclérodermie a reçu douze injections intraveineuses mensuelles de cyclophosphamide, un traitement conventionnel pour neutraliser le système immunitaire.
Les participants ayant reçu une greffe de cellules souches « ont bénéficié d'un net gain de survie », ont constaté les auteurs de l'étude qui s'est étalée sur dix ans, soulignant également un meilleur fonctionnement des organes y compris de la peau et une qualité de vie accrue.
« Le taux de survie parmi les patients ayant reçu une greffe de cellules souches était de 86 % à soixante-douze mois après le traitement, contre 51 % dans le groupe témoin traité avec l'immunosuppresseur cyclophosphamide », précisent les chercheurs.
À la fin de l'étude, seuls 9 % des malades ayant reçu une greffe de cellules souches ont dû suivre de nouveau un traitement immunosuppresseur comparativement à 44 % dans le groupe témoin.
La greffe de cellules souches comporte toutefois un plus grand risque de mortalité ainsi que des effets secondaires plus sérieux à court terme comme des infections, relèvent les auteurs, précisant que cinquante-quatre mois après la greffe, 3 % des patients sont décédés comparativement à aucun dans le groupe témoin traité avec de la cyclophosphamide.
« Les malades et leurs médecins doivent soigneusement évaluer les risques et bienfaits de ce traitement lourd », recommande le Dr Sullivan. Mais, ajoute-t-il, « cela pourrait bien être une nouvelle thérapie standard contre cette maladies auto-immune dévastatrice ».