Des horizons très vastes s’ouvrent à la génétique, cette science qui a révolutionné la médecine, bon nombre de notions et croyances des siècles passés. La séquence des gènes est à l’heure actuelle en plein développement. Les hommes de sciences s’appliquent avec acharnement à décrypter le grand livre secret de la vie, écrit à partir de quatre bases chimiques. En se répétant à l’infini, elles aboutissent aux gènes, porteurs des instructions indispensables à l’être humain, de sa conception à sa mort. La moindre erreur dans l’écriture d’un gène détruit l’équilibre. On admet aujourd’hui que 60 % des maladies de l’âge adulte ont une composante génétique. On sait également que la mutation d’un gène peut être la cause de certaines maladies graves, telle la myopathie. Grâce aux notions génétiques, une nouvelle branche médicale est en train de se développer : la médecine prédictive. Déjà, la mise au point de certaines épreuves génétiques permet d’établir des diagnostics prénatals ou avant une implantation, en cas de fécondation médicalement assistée. Ces tests permettent de dépister certaines maladies plus ou moins rares et repérer la prédisposition à certains cancers. Les travaux actuels s’orientent vers la mise au point de bio-détecteurs capables de dépister les mutations périlleuses des gènes. Des antidotes thérapeutiques, obtenus par manipulations génétiques très efficaces, sont en cours de développement. On avance même le chiffre de neuf cents remèdes génétiques : une soixantaine parmi eux sont candidats à l’autorisation de leur mise sur le marché mondial. Ils viendront renforcer l’arsenal classique contre le diabète, l’hépatite B et quelques autres affections dues à la mutation d’un gène ou d’origine multifactorielle (myopathies, mucoviscidose). Parallèlement, la médecine s’oriente vers la prévention «personnalisée», se traduisant par l’établissement précis de profils génétiques ce qui implique l’adoption de recommandations adaptées à chaque individu lui permettant d’éviter sa fatalité pathologique. La guérison par les gènes La thérapie génique, en introduisant au cœur de la cellule des gènes scientifiquement modifiés pour devenir des vrais «gènes remèdes», offre un large éventail d’applications : inhiber ou stimuler la synthèse d’une protéine produite par un gène ; éliminer en provoquant sa mort une cellule morbide (sida, maladies infectieuses, cancer) ; corriger une maladie génétique. Il reste certes à trouver la quantité exacte des gènes nécessaires à chaque mission et le vecteur qui convient le mieux. Dans ce domaine, une réussite a déjà été enregistrée à l’hôpital Necker (France). Le Pr Alain Fischer a réussi à mettre en marche le système immunitaire d’enfants immunodéficients, condamnés à vivre dans une bulle avant la thérapie génique. Des futurs remèdes Les manipulations génétiques de substances thérapeutiques conduisent à une nouvelle génération de remèdes «ciblés», bien plus efficaces que ceux qui les ont précédés. Il est indéniable que la thérapie génique génère non seulement des espoirs en déterminant de quelles maladies risque de souffrir un individu, mais aussi à guérir des maux-malédictions, sources d’énormes souffrances pour tant de familles.
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