Les États-Unis autorisent un traitement utilisant les ciseaux moléculaires Crispr

Les autorités sanitaires américaines ont approuvé la semaine dernière le premier traitement utilisant les ciseaux moléculaires Crispr, une technique d’édition du génome qui représente une percée majeure pour la médecine, et doit en l’occurrence permettre de soulager les patients atteints d’une maladie rare du sang. Au total, deux traitements ont été autorisés contre cette maladie génétique héréditaire, la drépanocytose, qui affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis.

« Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang rare et invalidante », a déclaré au cours d’une conférence de presse Peter Marks, haut responsable au sein de l’Agence américaine des médicaments (FDA). « Le potentiel de ces produits à transformer la vie des patients vivant avec la drépanocytose est énorme », a-t-il ajouté. Cette maladie affecte notamment les Afro-

Américains, a souligné l’agence américaine.

La mise au point des ciseaux moléculaires Crispr avait valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l’Américaine Jennifer Doudna en 2020. Cette technologie a révolutionné la manipulation du génome par sa précision et sa plus grande facilité d’utilisation par rapport aux outils précédents.

Les patients atteints de drépanocytose présentent une mutation qui affecte l’hémoglobine, une protéine des globules rouges délivrant l’oxygène aux tissus du corps. À cause de cette mutation, les globules rouges prennent une forme de faucille, ce qui restreint la circulation sanguine et la délivrance d’oxygène. Cela peut notamment entraîner de l’anémie chronique et des crises très douloureuses. Les répercussions, avec des atteintes aux organes vitaux, peuvent être graves, voire fatales.

Les deux traitements, Casgevy et Lyfgenia, sont approuvés par la FDA pour les patients à partir de 12 ans. Ces autorisations ont été saluées comme « une percée majeure » par le président américain Joe Biden. « Cette avancée médicale importante est très prometteuse pour le développement d’autres traitements », a-t-il ajouté dans un communiqué.

Le traitement Casgevy, développé par Vertex Pharmaceuticals, avait déjà été approuvé en novembre par les autorités sanitaires britanniques, mais il représente une première aux États-Unis. Les cellules du patient sont modifiées grâce à la technologie Crispr, puis de nouveau transplantées chez l’individu.

Lors d’un essai clinique, 29 patients sur 31 n’ont pas expérimenté de crise de douleur (crise vaso-occlusive) durant au moins 12 mois consécutifs sur une durée de suivi de 24 mois. Les effets secondaires les plus fréquents étaient des douleurs à la bouche, des nausées, des douleurs abdominales ou encore des vomissements.

Le second traitement, appelé Lyfgenia et développé par Bluebird Bio, fonctionne différemment. Il utilise un virus inoffensif pour transporter la modification génétique. Deux patients sont décédés de cancers du sang lors des essais cliniques de ce traitement, a déclaré Nicole Verdun, directrice des produits thérapeutiques à la FDA, et un avertissement a donc été ajouté au traitement approuvé « pour informer le public » des risques.

Un accord a été passé avec les deux laboratoires pharmaceutiques pour que des études de suivi soient effectuées durant 15 ans, a précisé Nicole Verdun. Pour les deux traitements, une fois les cellules-souches du patient collectées, ce dernier doit subir une chimiothérapie visant à éliminer des cellules de sa moelle épinière, afin qu’elles puissent ensuite être remplacées par les cellules modifiées.

Après la perfusion en une dose unique, les patients devront être suivis durant plusieurs semaines à l’hôpital, a précisé dans un communiqué Vertex Pharmaceuticals. L’entreprise estime qu’environ 16 000 patients devraient être éligibles.

En effet, selon Peter Marks de la FDA, ces traitements seront davantage appropriés pour les patients atteints de crises fréquentes et graves, soit « environ 20 % » des personnes atteintes de cette maladie dans le pays. Mais selon lui, l’autorisation de ces traitements « potentiellement transformateurs » démontre le dynamisme actuel de cette « nouvelle ère prometteuse de la médecine ».

Lucie AUBOURG/AFP