Médicaments - Les «essais sur la personne» des nouvelles molécules

En règle générale, les «essais sur la personne» des nouveaux médicaments sont effectués sur des volontaires. Dans les pays industrialisés, les essais sont réglementés de façon à éviter toute possibilité d’incident, afin de laisser au hasard le moins possible de marge d’action. Le risque de l’imprévu existe certes toujours, mais les précautions les plus rigoureuses sont prises pour y faire face avec célérité et efficacité maximales. Les volontaires ne retirent aucun bénéfice direct des essais. Le laboratoire, toutefois, verse une indemnité annuelle d’environ 6 000 dollars, en fonction des contraintes subies par le participant. Pour éviter tout excès, un registre tenu par les autorités sanitaires de chaque pays industriel répertorie essais et volontaires. En revanche, les personnes malades participant aux essais de nouveaux produits concernant leur affection ne sont pas rémunérées et ne reçoivent aucune indemnité. Compte tenu du fait que leur participation est motivée par l’espoir d’un bénéfice, en l’occurrence celui de leur guérison. Le médecin-investigateur est le seul à être rémunéré. Il reçoit approximativement, selon les pays et les circonstances, 700 dollars par malade suivi, pour une étude dont la durée est de six mois et au-delà. Comme on peut le constater, l’époque des expérimentations sauvages, du moins dans les pays avancés, est révolue. Les essais sont rigoureusement réglementés, laissant le moins possible d’occasion à la fraude et au hasard. Efficacité et effets secondaires À partir de quel moment de sa mise au point une nouvelle molécule est testée chez l’homme ? À partir du moment où les premières études réalisées chez l’animal (le plus souvent des rongeurs) ou sur les cellules cultivées en laboratoire alimentent des espoirs suffisamment prometteurs. La première étape consiste à la vérification de l’absence de tout danger concernant le produit en question. Des volontaires en parfaite santé se prêtent à différents tests (analyses de sang, d’urines, etc.) pour déterminer l’action du produit, une fois entré dans l’organisme, et son seuil de tolérance. La seconde étape est la détermination de la dose efficace. Elle concerne, cette fois, des malades susceptibles d’être soulagés par le produit sous examen. Après un tirage au sort, 200 personnes sont réparties en deux groupes, les unes recevant le médicament, les autres un placebo (produit inactif ayant l’apparence du médicament à tester). La laboratoire doit fabriquer, à cet effet, un placebo absolument méconnaissable jusqu’au goût, parfois très difficile à plagier. Le médecin traitant ne sait pas si son malade est sous traitement réel ou sous traitement fictif, et cela afin d’éliminer toute part de subjectivité éventuelle à l’égard du produit. En cas d’affection grave, la nouvelle molécule est comparée à un produit de référence, de façon à ne laisser aucun malade sans traitement. Le nouveau produit est enfin testé chez un plus grand nombre de malades pour confirmer les résultats et détecter d’éventuels effets secondaires passés inaperçus. Un médicament sur huit Avant la mise sur le marché, le nouveau médicament va subir encore d’autres contrôles très stricts, afin d’éliminer toute possibilité de fraude. Durant toute la durée du test, des surveillants et des assistants de recherche clinique vérifient les cahiers d’observation des médecins-investigateurs. Lorsque l’essai concerne un produit international, c’est un groupe d’inspecteurs étrangers au pays qui accomplit cette tâche. Lors de la demande d’autorisation de mise sur le marché, les résultats sont de nouveau contrôlés par l’Agence du médicament. En cas de doute, une procédure de contrôle (audit) est engagée, en excluant du groupe d’inspection, des contrôleurs appartenant au laboratoire producteur. Il s’écoule ainsi beaucoup de temps avant qu’un médicament soit mis sur le marché : dix ans en moyenne ! Mais toutes les molécules candidates n’obtiennent pas le feu vert. Pour un nouveau médicament arrivé en pharmacie, sept sont recalés à une des étapes du laborieux parcours...