Affection progressive, évoluant inexorablement vers l’invalidité, la maladie de Parkinson survient dans la seconde partie de l’existence. Elle associe un trouble moteur et un tremblement incontrôlable. Elle évolue par un ralentissement progressif des mouvements volontaires et une rigidité très handicapante. Dans les années 60, Arvid Carlson a découvert, le premier, que la maladie en question était due à un déficit en une substance transmettant chimiquement l’information entre les cellules cérébrales, la dopamine. Cette découverte a valu à Arvid Carlson le prix Nobel de médecine de l’an 2000. Elle a également permis la mise au point d’un médicament, la L dopa, substitut de la dopamine, permettant aux malades la reprise d’une vie plus ou moins normale. L’efficacité, toutefois, de la L dopa s’étiole avec le temps, entraînant chez certains sujets des effets secondaires indésirables. Ce qui réduit sensiblement le «miracle» L dopa. Le seul espoir qui se profilerait à l’horizon serait la greffe de neurones fœtals, mais les travaux concernant une telle thérapie ne dépassent pas encore le stade expérimental. Un gène « stimulateur » Partant de cette idée de stimulation de la production en dopamine, les chercheurs ont eu l’idée d’injecter dans le cerveau du malade un gène capable de stimuler la production de la molécule déficitaire. L’expérimentation a impliqué des chercheurs américains de St Luke Medical Center de Chicago, des français du Centre d’études avancées d’Orsay et des suisses de la Faculté de médecine de Genève. Le but des travaux était de démontrer que la thérapie génique pourrait s’appliquer dans la maladie de Parkinson. Dans ce but, le virus utilisé fut celui du sida, dépouillé de tout pouvoir pathogène, dans lequel fut inséré le gène codant pour un facteur de croissance des neurones (le GDNF), dont la particularité est de faire augmenter de volume les neurones en stimulant également leur aptitude à élaborer de la dopamine tout en les protégeant de toute agression (produits toxiques, médicaments). Utilisé comme vecteur, le virus du sida, jouant le rôle d’enveloppe, avait été vidé au préalable de ses gènes d’origine. Il a été choisi pour ce rôle grâce à son aptitude à infecter spécifiquement les neurones et de manière durable. Injecté dans le cerveau de cinq singes âgés, déficitaires en dopamine (-50 %), il a entraîné une production de 100 %. Chez cinq autres singes de la même espèce, dont les neurones naturels avaient été expérimentalement détruits auparavant et remplacés, une semaine plus tard, par le virus modifié portant le gène salvateur stimulant la production de dopamine, aucun signe de Parkinson n’est apparu. Contrairement à un autre groupe n’ayant reçu que le produit toxique sans le gène modifié. S’il est clair que le gène modifié stimule la production de dopamine, le chemin à parcourir avant de pouvoir crier victoire reste long. Ce traitement est-il efficace dans les formes plus avancées, installées depuis longtemps ? Bon nombre d’étapes restent encore à franchir par l’expérimentation avant que l’«euréka» ne devienne vérité inébranlable. Mais déjà on pense qu’une telle thérapie pourrait être utilisée chez les patients jeunes souffrant de cette maladie pour empêcher la détérioration de leur état et réduire les conséquences du lourd handicap qu’elle représente.
Affection progressive, évoluant inexorablement vers l’invalidité, la maladie de Parkinson survient dans la seconde partie de l’existence. Elle associe un trouble moteur et un tremblement incontrôlable. Elle évolue par un ralentissement progressif des mouvements volontaires et une rigidité très handicapante. Dans les années 60, Arvid Carlson a découvert, le premier, que la maladie en question était due à un déficit en une substance transmettant chimiquement l’information entre les cellules cérébrales, la dopamine. Cette découverte a valu à Arvid Carlson le prix Nobel de médecine de l’an 2000. Elle a également permis la mise au point d’un médicament, la L dopa, substitut de la dopamine, permettant aux malades la reprise d’une vie plus ou moins normale. L’efficacité, toutefois, de la L dopa s’étiole avec...
