Dans différents points du globe, des savants s’activent pour apprivoiser les gènes et les utiliser comme médicaments. La génomique est cette nouvelle science qui permet de recueillir l’information au plus profond des chromosomes, afin de la traduire en gènes. Une seconde étape consiste à sa transformation en protéines, capables de servir comme base à des médicaments. Ces médicaments de l’avenir vont inaugurer une ère nouvelle dans l’art de guérir. Trouver donc les moyens de traiter et guérir les cancers et les maladies cardio-vasculaires va sans doute ouvrir des horizons très larges, non seulement en thérapeutique mais aussi en industrie pharmaceutique. La génomique permettra d’augmenter les protéines issues de la transformation des gènes, mettant au point ainsi des remèdes radicalement nouveaux, dotés d’un spectre thérapeutique très large. À l’heure actuelle, la totalité des médicaments disponibles ne concerne que 450 protéines. Le développement de cette science permettra de compter sur plusieurs milliers de protéines qui contribueront à la mise au point de milliers de produits pharmaceutiques originaux. Les subtilités scientifiques de ces perspectives échappent certes aux financiers des grandes places économiques internationales, ce qui n’est pas le cas pour l’extraordinaire enjeu financier qu’ils flairent déjà avec convoitise... Résultat : de nouvelles sociétés de biotechnologie génétique, dirigées par des spécialistes, secondés par des hommes d’affaires très avertis s’installent aux États-Unis et ailleurs. Le marché potentiel est tel que les investisseurs sont plus que nombreux, même si à l’heure actuelle ces sociétés biotechniques sont peu rentables. Mais, en financiers avertis, les prêteurs de fonds savent que les premiers arrivés seront les mieux servis sur le marché des futurs remèdes-miracles. Gènes «soignants» La thérapie génique consiste à utiliser les gènes comme médicaments. Le virus modifié (après avoir été dépouillé de toute virulence) ou un liposome (minuscule boule faite de lipides) sauront s’introduire dans la cellule pour lui apporter la copie normale du gène manquant ou défectueux. Ceci permettra à la cellule de fonctionner en opérant son propre traitement. Par la suite, l’organisme convenablement «réparé» par la rectification cellulaire va fonctionner normalement. Or les paires des chromosomes de base, qui composent l’ADN, sont évaluées à trois milliards (séquençage brut) et il reste encore à analyser les milliers des différentes fonctions des gènes répertoriés. Pour l’instant, la recherche actuelle est axée sur le rôle de chacun des gènes impliqués dans le sida ou le cancer. Mais l’obésité, le fléau cardio-vasculaire et d’autres pathologies fréquentes et... lucratives ne sont pas oubliés pour autant dans les nouveaux temples biotechnologiques. On estime qu’en 2005, le marché mondial des médicaments issus de la biotechnologie, elle-même issue de la génomique, pourrait atteindre annuellement plus de trois milliards de dollars (un tiers proviendrait des traitements des cancers). Le plus intéressant dans cette course, c’est que la thérapie génique sur le plan de la recherche est très diversifiée. Elle va des gènes capables de lutter contre les cancers à ceux qui président à la création de nouveaux vaisseaux sanguins, précieuse avancée dans le traitement des maladies coronariennes et l’artérite des membres inférieurs. Le gardien du génome Une des récentes découvertes est celle du P53, appelé aussi «gardien du génome». En cancérologie, il joue un rôle capital car il est, ni plus ni moins, un suppresseur de tumeur! La moitié des cancers contiennent un gène P53 défectueux, tantôt seul, tantôt associé à d’autres anomalies génétiques. En thérapie génique, l’objectif à atteindre consiste à introduire le P53 modifié dans les cellules tumorales pour les ramener à l’état normal et stopper la multiplication anarchique des cellules qui caractérise cette maladie. Des essais ont lieu à présent en Europe chez des sujets atteints de tumeurs du poumon, du cou et de la tête. Ils se trouvent à leur stade préliminaire (tolérance du malade et éventuelle toxicité du produit injecté). Aux États-Unis, toutefois, ce stade est plus avancé : la technique s’est avérée libre de toute toxicité. Seul inconvénient : une douleur à l’endroit de l’injection! Il est à signaler à ce propos que deux centres de recherche ont développé la stratégie du P53. Si les essais une fois terminés confirment l’efficacité de ce traitement, la recherche d’un compromis entre les deux laboratoires va s’imposer. Entre-temps, la bataille des brevets bat son plein. Car il semblerait, par ailleurs, que le P53 n’est pas le seul capable à lutter contre les cancers. Les RAS et autres CTSI peuvent en faire autant. Sans parler du AFGF qui contribue à la création de nouveaux vaisseaux, ou du NT3 qui devrait être testé bientôt dans une grave maladie (sclérose latérale amyotrophique). Cent cinquante brevets, portant sur des gènes et certains de leurs transporteurs (vecteurs viraux), sont déjà déposés par un grand laboratoire (Rhône – Poulenc – Rorer et sa filiale Gencel).
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